Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого рідке метаболічне захворювання, став першим у світі пацієнтом, якому вдалося отримати індивідуальну генетичну терапію за допомогою технології Crispr-Cas9. Ця технологія, яка отримала Нобелівську премію з хімії у 2020 році, дозволила уникнути необхідності пересадки печінки для хлопчика. Хвороба, яку має Кей Джея Малдуна, ускладнює виведення токсинів з організму через дефектний ген. Його батьки згодилися на експериментальне лікування, яке було створене спеціально для нього. Поки результати обіцяють, потрібно тривале спостереження, щоб оцінити повну ефективність терапії. Цей прорив в генетичній медицині може мати велике значення для інших пацієнтів і в майбутньому дозволити жити без постійного прийому ліків.
У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”
